Marszałkowie 16 województw apelują do rządu - zainspirowani historią Ani z Zielonej Góry - o finansowanie terapii genowej dzieci z SMA

Jak mówi lubuska marszałek, Elżbieta Anna Polak, nie jest tajemnicą, że inspiracją do przygotowania apelu była historia małej Ani z Zielonej Góry, której rodzice zbierają pieniądze na najdroższy lek świata. Chodzi o lek Zolgensma, który – choć jest obecnie dostępny w Polsce – kosztuje ponad 9 mln zł.

Rodzice dzieci chorych na SMA – nie mogąc sfinansować leczenia z własnej kieszeni – zmuszeni są do organizowania dramatycznych i trudnych zbiórek pieniędzy, które w dobie epidemii są szczególnie skomplikowane. Stąd apel do polskiego rządu: premiera, ministra zdrowia i prezesa NFZ o umożliwienie finansowania terapii genowej dzieci chorych na SMA.

SMA – to rdzeniowy zanik mięśni (z ang. SMA) to ciężka, rzadka choroba, w której dochodzi do obumierania w rdzeniu kręgowym neuronów odpowiadających za pracę mięśni. Brak impulsów nerwowych powoduje postępujące osłabienie i zanik mięśni szkieletowych, a w końcowym efekcie częściowy lub całkowity paraliż.

Obecnie w Polsce finansowane ze środków publicznych jest leczenie Spinrazą, jednak zasadne byłoby objęcie refundacją Narodowego Funduszu Zdrowia również leku Zolgensma, tak aby chorzy i lekarze mieli możliwość wyboru optymalnej metody leczenia, zwłaszcza u najmłodszych dzieci, u których leczenie genowe wiąże się z wyjątkową skutecznością. Takie rozwiązanie jest postulowane także przez Fundację SMA.
Chodzi więc o to, by lek był refundowany w ramach NFZ.

Ania Orłowska z Zielonej Góry urodziła się w czerwcu 2020 roku. Była wesołą dziewczynką. Po pewnym czasie rodzice zauważyli, że coś niedobrego się z nią dzieje. Po badaniach okazało się, że choruje na zanik mięśni. Dostali skierowanie do… hospicjum. Oni? Rozpoczęli walkę o życie córeczki. Trwa zbiórka pieniędzy na 9-milionową terapię! Każdy może pomóc!

W Polsce od maja 2020 roku – warunkowo na okres jednego roku – jest dostępna, ale nie jest refundowana terapia genowa lekiem o nazwie Onasemnogen abeparwowek (nazwa handlowa – Zolgensma). Działanie lecznicze Zolgensma polega na podniesieniu w motoneuronach poziomu białka SMN, którego deficyt jest odpowiedzialny za rdzeniowy zanik mięśni. Przy terapii genowej degeneracja motoneuronów zatrzymuje się, a choroba przestaje postępować. W przypadku pacjentów, u których mięśnie nie uległy jeszcze znacznemu zanikowi, właściwa fizjoterapia i opieka medyczna pozwalają przynieść znaczną poprawę.

- Jedynie co nam pozostaje, prócz codziennych starań, by poczuła naszą bezgraniczną miłość, to walka o terapię genową, która na ten moment jest jedyną szansą córki na zatrzymanie choroby – podkreślają rodzice Ani Orłowskiej. - Inne dostępne terapie tylko spowalniają jej postęp.
Od tego roku, terapia genowa kosztująca 9 milionów złotych, dostępna jest w Uniwersyteckim Szpitalu Dziecięcym w Lublinie
- Tylko ta terapia da naszej Ani szansę na życie i samodzielność, kiedy nas zabraknie...- mówią zielonogórzanie.
Lek należy podać jak najszybciej, choroba cały czas postępuje. Większość dzieci chorych na SMA1 nie dożywa drugiego roku życia.
- Musi nam się udać! Sama terapia genowa polega na wprowadzeniu zmodyfikowanego wirusa do organizmu – wyjaśnia tata Ani. - Ten wirus wnika do jądra komórkowego i zastępuje uszkodzony gen tym dobrym, który odpowiada za produkcję białka, odpowiadającego za pracę neuronów. A neurony odpowiadają za pracę mięśni. Poza tym im dziecko starsze tym większa szansa, że uodporni się na wirusa i terapia okaże się niemożliwa do zastosowania.

Ruszyła akcja pomocy małej Ani, która jest podopieczną fundacji Siepomaga. Liczy się każda złotówka, dlatego ważne jest rozpropagowanie zbiórki.
Powstała też grupa licytacyjna na Facebooku. Stworzyli ją ludzie z grupy Maseczki Zielona Góra.
- Wiemy, że by zebrać tak dużą kwotę, potrzebne jest zaangażowanie bardzo wielu ludzi. Dlatego zachęcamy do włączenia się do akcji – mówią Edyta Codogni-Dżyga i Katarzyna Prokopyszyn. – Dziewczynkę nazwaliśmy Anią z Zielonego Wzgórza. Wierzymy mocno, że uda się jej pomóc. Wierzymy, że wielu mieszkańców regionu i całej Polski do nas dołączy.
Zielonogórzanie już wystawili wiele przedmiotów, obrazów, zabiegów kosmetycznych, zestawów domowych budżetów, zabawek itd. Licytacje trwają po trzy dni.

Warto zajrzeć na stronę: LICYTACJE DLA ANI Z SMA

• By pomóc Ani, jej tata Michał założył bloga

Pomóżmy więc małej Ani! Jak tylko potrafimy!
[b]POTRZEBUJĄ NASZEJ POMOCY!

• Malutki Jaś bardzo potrzebuje Waszej pomocy. Trwa zbiórka na zakup specjalnego wózka inwalidzkiego i siedziska ortopedycznego
• Trwa zbiórka pieniędzy na leczenie młodej mamy z Żar. W domu czekają na nią dzieci