Konwent Marszałków chce pomóc wszystkich chorym na SMA dzieciom
Jak mówi lubuska marszałek, Elżbieta Anna Polak, nie jest tajemnicą, że inspiracją do przygotowania apelu była historia małej Ani z Zielonej Góry, której rodzice zbierają pieniądze na najdroższy lek świata. Chodzi o lek Zolgensma, który – choć jest obecnie dostępny w Polsce – kosztuje ponad 9 mln zł.
Rodzice dzieci chorych na SMA – nie mogąc sfinansować leczenia z własnej kieszeni – zmuszeni są do organizowania dramatycznych i trudnych zbiórek pieniędzy, które w dobie epidemii są szczególnie skomplikowane. Stąd apel do polskiego rządu: premiera, ministra zdrowia i prezesa NFZ o umożliwienie finansowania terapii genowej dzieci chorych na SMA.
SMA - co to za choroba?
SMA – to rdzeniowy zanik mięśni (z ang. SMA) to ciężka, rzadka choroba, w której dochodzi do obumierania w rdzeniu kręgowym neuronów odpowiadających za pracę mięśni. Brak impulsów nerwowych powoduje postępujące osłabienie i zanik mięśni szkieletowych, a w końcowym efekcie częściowy lub całkowity paraliż.
Co oznacza to stanowisko Konwentu Marszałków?
Obecnie w Polsce finansowane ze środków publicznych jest leczenie Spinrazą, jednak zasadne byłoby objęcie refundacją Narodowego Funduszu Zdrowia również leku Zolgensma, tak aby chorzy i lekarze mieli możliwość wyboru optymalnej metody leczenia, zwłaszcza u najmłodszych dzieci, u których leczenie genowe wiąże się z wyjątkową skutecznością. Takie rozwiązanie jest postulowane także przez Fundację SMA.
Chodzi więc o to, by lek był refundowany w ramach NFZ.
Ania z Zielonego Wzgórza
Ania Orłowska z Zielonej Góry urodziła się w czerwcu 2020 roku. Była wesołą dziewczynką. Po pewnym czasie rodzice zauważyli, że coś niedobrego się z nią dzieje. Po badaniach okazało się, że choruje na zanik mięśni. Dostali skierowanie do… hospicjum. Oni? Rozpoczęli walkę o życie córeczki. Trwa zbiórka pieniędzy na 9-milionową terapię! Każdy może pomóc!
W Polsce od maja 2020 roku – warunkowo na okres jednego roku – jest dostępna, ale nie jest refundowana terapia genowa lekiem o nazwie Onasemnogen abeparwowek (nazwa handlowa – Zolgensma). Działanie lecznicze Zolgensma polega na podniesieniu w motoneuronach poziomu białka SMN, którego deficyt jest odpowiedzialny za rdzeniowy zanik mięśni. Przy terapii genowej degeneracja motoneuronów zatrzymuje się, a choroba przestaje postępować. W przypadku pacjentów, u których mięśnie nie uległy jeszcze znacznemu zanikowi, właściwa fizjoterapia i opieka medyczna pozwalają przynieść znaczną poprawę.
Michał Orłowski: walczymy o terapię genową
- Jedynie co nam pozostaje, prócz codziennych starań, by poczuła naszą bezgraniczną miłość, to walka o terapię genową, która na ten moment jest jedyną szansą córki na zatrzymanie choroby – podkreślają rodzice Ani Orłowskiej. - Inne dostępne terapie tylko spowalniają jej postęp.
Od tego roku, terapia genowa kosztująca 9 milionów złotych, dostępna jest w Uniwersyteckim Szpitalu Dziecięcym w Lublinie
- Tylko ta terapia da naszej Ani szansę na życie i samodzielność, kiedy nas zabraknie...- mówią zielonogórzanie.
Lek należy podać jak najszybciej, choroba cały czas postępuje. Większość dzieci chorych na SMA1 nie dożywa drugiego roku życia.
- Musi nam się udać! Sama terapia genowa polega na wprowadzeniu zmodyfikowanego wirusa do organizmu – wyjaśnia tata Ani. - Ten wirus wnika do jądra komórkowego i zastępuje uszkodzony gen tym dobrym, który odpowiada za produkcję białka, odpowiadającego za pracę neuronów. A neurony odpowiadają za pracę mięśni. Poza tym im dziecko starsze tym większa szansa, że uodporni się na wirusa i terapia okaże się niemożliwa do zastosowania.
Akcja pomocy Ani z Zielonego Wzgórza
Ruszyła akcja pomocy małej Ani, która jest podopieczną fundacji Siepomaga. Liczy się każda złotówka, dlatego ważne jest rozpropagowanie zbiórki.
Powstała też grupa licytacyjna na Facebooku. Stworzyli ją ludzie z grupy Maseczki Zielona Góra.
- Wiemy, że by zebrać tak dużą kwotę, potrzebne jest zaangażowanie bardzo wielu ludzi. Dlatego zachęcamy do włączenia się do akcji – mówią Edyta Codogni-Dżyga i Katarzyna Prokopyszyn. – Dziewczynkę nazwaliśmy Anią z Zielonego Wzgórza. Wierzymy mocno, że uda się jej pomóc. Wierzymy, że wielu mieszkańców regionu i całej Polski do nas dołączy.
Zielonogórzanie już wystawili wiele przedmiotów, obrazów, zabiegów kosmetycznych, zestawów domowych budżetów, zabawek itd. Licytacje trwają po trzy dni.
Warto zajrzeć na stronę: LICYTACJE DLA ANI Z SMA
Pomóżmy więc małej Ani! Jak tylko potrafimy!
[b]POTRZEBUJĄ NASZEJ POMOCY!
21 kwietnia II tura wyborów. Ciekawe pojedynki
Dołącz do nas na Facebooku!
Publikujemy najciekawsze artykuły, wydarzenia i konkursy. Jesteśmy tam gdzie nasi czytelnicy!
Kontakt z redakcją
Byłeś świadkiem ważnego zdarzenia? Widziałeś coś interesującego? Zrobiłeś ciekawe zdjęcie lub wideo?